Da bancada do laboratório até a prescrição médica, um novo medicamento pode levar mais de uma década para chegar à população. Esse percurso envolve anos de pesquisa, testes rigorosos e acompanhamento contínuo, desde a avaliação do desempenho e da segurança da molécula nas etapas iniciais até o monitoramento dos pacientes após a comercialização. Além disso, conta, cada vez mais, com uma rede de parceiros que atua para garantir que o tratamento aprovado chegue a quem precisa.
A curiosidade sobre como um medicamento é desenvolvido cresceu nos últimos anos, especialmente após a pandemia, quando termos como “fase clínica” e “estudo em voluntários” passaram a fazer parte do cotidiano. Mas, afinal, o que acontece antes de um medicamento ser aprovado e como ele chega ao paciente?
O desenvolvimento de um medicamento é dividido em etapas que começam ainda no laboratório e avançam para estudos em seres humanos. De acordo com dados amplamente referenciados na literatura farmacêutica, citados por instituições como a Unicamp e a Interfarma, a cada 10 mil moléculas testadas, apenas uma se torna um medicamento, em um processo que pode levar entre 10 e 15 anos até a comercialização.
Tudo começa antes dos testes em humanos
Antes de qualquer aplicação em pacientes, os pesquisadores realizam estudos chamados pré-clínicos. Nessa etapa, o objetivo é entender como a substância se comporta em células e modelos animais, além de avaliar possíveis efeitos tóxicos. Também é nesse momento que os cientistas definem formulações e dosagens, além de analisarem se a molécula apresenta potencial terapêutico. Somente após essa fase têm início os estudos clínicos.
Fase 1: segurança em primeiro lugar
A primeira fase clínica marca o início dos testes em seres humanos. Geralmente, participam pequenos grupos de voluntários saudáveis. O principal objetivo é avaliar a segurança do medicamento, compreender como o organismo absorve a substância e identificar possíveis efeitos colaterais. Também são definidos parâmetros relacionados à dose e à tolerância.
Fase 2: o medicamento funciona?
Após a comprovação inicial da segurança, os estudos avançam para pacientes que apresentam a condição que o medicamento pretende tratar. Nessa etapa, os pesquisadores avaliam a eficácia do tratamento e continuam monitorando os riscos. O número de participantes aumenta e começam as análises sobre resposta clínica, dose ideal e efeitos adversos.
Fase 3: comparação em larga escala
Considerada uma das etapas mais longas e custosas do desenvolvimento farmacêutico, a fase 3 envolve centenas ou milhares de pacientes distribuídos em diferentes centros de pesquisa. O objetivo é confirmar os resultados obtidos nas fases anteriores, comparar o novo tratamento com terapias já existentes e reunir evidências robustas para submissão às agências reguladoras, como a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).
Fase 4: monitoramento continua mesmo após a aprovação
Mesmo após a aprovação e a chegada do medicamento ao mercado, o acompanhamento não termina. Nessa etapa, conhecida como farmacovigilância, especialistas monitoram o comportamento do medicamento em larga escala, observando efeitos raros, reações adversas e até novas possibilidades de uso. É nesse momento que ocorre o acompanhamento contínuo da segurança e da efetividade do tratamento em condições reais de utilização.
Da aprovação ao acesso do paciente
Após a aprovação regulatória, surge um novo desafio: garantir que o tratamento chegue, de fato, aos pacientes. É nesse contexto que entram os Programas de Suporte ao Paciente (PSPs), que ajudam a conectar a inovação terapêutica à prática clínica, facilitando o acesso ao diagnóstico e ao tratamento.
“Os Programas de Suporte ao Paciente representam a etapa de entrada de uma nova terapia no mercado, sem perder de vista a segurança e a eficácia nesse momento”, explica Victor Gadelha, superintendente de Pesquisa Clínica e Soluções de Dados da Dasa, líder em medicina diagnóstica no país.
Na prática, o acesso a exames por meio dos programas de suporte, como testes genéticos, por exemplo, torna-se decisivo para aumentar a assertividade terapêutica e reduzir o tempo até o início do tratamento mais adequado à condição do paciente. O resultado é uma jornada de cuidado mais ágil e, em muitos casos, melhores desfechos clínicos.
Desde 2020, mais de 86 mil pacientes passaram por exames diagnósticos viabilizados por esses programas. Nesse contexto, a Dasa atua em parceria com mais de 30 indústrias farmacêuticas e participa de mais de 70 Programas de Suporte ao Paciente, concentrados principalmente nas áreas de oncologia, neurologia e doenças raras, que representam 77% das iniciativas.
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“Essa colaboração com a indústria farmacêutica tem, acima de tudo, o propósito de colocar o paciente no centro, encurtando sua jornada de cuidado”, reforça Gadelha.
A operação por trás desse acesso exige precisão e alcance nacional. Com mais de 800 unidades e mais de 40 marcas de medicina diagnóstica espalhadas pelo país, a capilaridade da Dasa permite que pessoas em regiões distantes também tenham acesso aos exames necessários para avançar em sua jornada de cuidado.
“Nosso papel é viabilizar, com eficiência e qualidade, toda a etapa diagnóstica, oferecendo uma gestão de ponta a ponta, inclusive nas regiões mais afastadas”, destaca Andresa Forte, gerente de Operações em Pesquisa e Soluções de Dados da Dasa.
Pesquisa clínica na Dasa
Além de atuar nos Programas de Suporte ao Paciente, a Dasa conduz estudos clínicos por meio do CPClin — Centro de Pesquisas Clínicas, que possui mais de duas décadas de atuação.
Atualmente, o centro mantém estudos abertos para recrutamento em diversas áreas terapêuticas, como neurologia, cardiologia, endocrinologia e reumatologia. Entre as condições estudadas estão esclerose múltipla, encefalite autoimune, doença de Alzheimer em estágio inicial, doença de Parkinson, obesidade, lúpus eritematoso sistêmico e doenças cardiovasculares.
“Um dos principais desafios da pesquisa clínica é o recrutamento de pacientes. Às vezes, acessamos mil pessoas para conseguir apenas uma, devido aos diversos critérios de inclusão e variáveis dos estudos”, explica Gadelha.
Para muitos pacientes — especialmente aqueles com doenças raras ou em tratamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS) — participar de uma pesquisa clínica pode representar o acesso a uma medicação ainda não disponível no mercado e que, em alguns casos, pode ser a única alternativa terapêutica para determinada condição.