A Vertex Pharmaceuticals Incorporated anunciou a aprovação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para o uso de Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) no tratamento de crianças com fibrose cística (FC) de 2 a 5 anos com duas cópias da mutação F508del, uma das formas mais comuns da doença. A inclusão foi publicada no Diário Oficial da União no último dia 18 de outubro.
“A aprovação da Anvisa nos deixa um passo mais perto de nosso objetivo de fornecer uma opção de tratamento para todas as pessoas com FC. Ao tratar precocemente a causa subjacente da doença, podemos potencialmente modificar seu curso e oferecer aos pacientes uma chance de melhores resultados ao longo da vida”, diz Fernando Afonso, Country Manager da Vertex no Brasil.
A decisão da Anvisa foi baseada nos dados de um estudo de Fase 3 em 60 pacientes que mostraram que o tratamento com Orkambi foi bem tolerado ao longo de 24 semanas, com um perfil de segurança nos pacientes de 2 a 5 anos próximo ao de pacientes com 6 anos de idade e mais velhos.
O medicamento já está aprovado no Brasil, Estados Unidos, União Europeia, Austrália e Suíça para o tratamento em pacientes com 6 anos ou mais.
Veja também: Anvisa aprova tratamento da Janssen para câncer resistente de pulmão
