A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou, na última segunda-feira (17/8), o registro do Zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque), um produto de terapia gênica da Novartis Biociências utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME), doença causada por uma alteração do gene que codifica a proteína SMN (Survival Motor Neuron), necessária para o neurônio motor, que controla o movimento muscular.
AME e aprovação da Anvisa
A AME causa fraqueza, hipotonia, atrofia e paralisia muscular progressiva. Tem incidência mundial aproximada de 1:10.000, e cerca de 45% a 60% dos casos são do tipo 1, a forma mais grave da doença e a principal causa da mortalidade infantil gerada por uma doença monogenética.
A aprovação da Anvisa foi justamente para o tratamento de pacientes pediátricos diagnosticados com AME do tipo 1, com até dois anos de idade e mutações bialélicas no gene de SMN1 ou até três cópias de outro gene conhecido como SMN2.
Produto de terapia gênica
O Zolgensma foi desenvolvido por engenharia genética, e é um produto de terapia avançada, do tipo terapia gênica, composto por um vetor viral que carrega uma cópia funcional do gene humano responsável pela produção da proteína SMN.
Estudos mostraram que uma única aplicação do produto pode melhorar a sobrevivência dos pacientes, reduzindo a necessidade de ventilação permanente para respirar e alcançar marcos de desenvolvimento motor. Os efeitos colaterais são considerados controláveis.
A Anvisa avaliou que os benefícios do Zolgensma são maiores que os riscos e, portanto, pode ser registrado no Brasil. Contudo, por ser uma terapia gênica inovadora, foi aprovado em caráter excepcional, o que significa que estudos adicionais devem ser realizados pela empresa para confirmação da eficácia e segurança a longo prazo.
Termo de Compromisso
Por conta dessa situação, a Novartis assinou um Termo de Compromisso responsabilizando-se por enviar anualmente dados dos estudos em andamento à Agência e ainda assegurar que os estudos complementares estão sendo realizados.
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