A Anvisa publicou, no Diário Oficial da União (DOU) da última quinta-feira (6/8), o registro do primeiro produto de terapia gênica avançada no Brasil: Luxturna (voretigene neparvoveque), produzido pela Novartis Biociências. O produto é utilizado em crianças acima de 12 meses e em adultos com perda de visão para o tratamento da distrofia hereditária de retina, gerada pela mutação do gene RPE65.
Detalhes do produto
O produto, elaborado por engenharia genética, é composto por um vírus onde se inseriu cópia do RPE65, responsável pela produção de uma enzima necessária para o funcionamento normal da retina. Essa enzima melhora o funcionamento das células da retina, diminuindo o progresso da perda de visão.
É de uso hospitalar e somente pode ser utilizado sob supervisão médica especializada, pois é administrado via injeção sub-retiniana e somente após a realização de testes que comprovem que a perda de visão foi provocada por mutações no gene específico.
Processo de aprovação
Recentemente, a Agência aprovou o marco regulatório para o registro de produtos de terapia avançada no Brasil – RDC 338/2020 -, que criou um ambiente regulatório seguro para a aprovação dos produtos no País.
Até o registro, várias etapas ocorrem, desde a análise de comprovação da segurança por dados de experimentos pré-clínicos até a comprovação de produção com requisitos de qualidade e boas práticas de fabricação. Nesse período, testes com pacientes brasileiros ocorreram, e a Comissão Nacional Técnica de Biossegurança (CTNBio) também foi favorável à aprovação. Ao todo, foram 232 dias até a decisão final.
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