A Biogen Brasil Produtos Farmacêuticos, empresa de biotecnologia com foco em neurociência, submeteu, no fim do mês de setembro, um novo dossiê solicitando a inclusão do Spinraza (nusinersena) no Sistema Único de Saúde (SUS) para atrofia muscular espinhal (AME) 5q tipos II e III, à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec).
O que diz o dossiê
O documento apresenta novas evidências científicas do medicamento, que reforçam o potencial da terapia. “O perfil de eficácia e segurança do Spinraza é fundamentado por um grupo robusto de evidências clínicas em AME, com dados de mais de seis anos advindos de cerca de 300 pacientes em diversas faixas etárias”, revela Marcelo Gomes, diretor médico da Biogen.
A eficácia do medicamento nos casos especificados vem sendo demonstrada em estudos de vida real que reportam ganhos funcionais clinicamente significativos, assim como a estabilização da doença, independentemente da idade.
Próximas etapas
Por ser um dossiê recente, um novo processo de avaliação da tecnologia deverá ser iniciado, ou seja, haverá uma recomendação preliminar e consulta pública (CP) para ouvir a opinião da sociedade a respeito do assunto. Depois, a Conitec analisará as contribuições e rever a recomendação inicial. Por fim, o Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde (SCTIE) toma a decisão final.
Caso seja aprovado, será contratado o fornecimento e a atualização de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) em até 360 dias – 180 para a avaliação da tecnologia em saúde e 180 para a publicação do PCDT atualizado.
Outros países
Primeiro medicamento disponibilizado para o tratamento de AME 5q tipo I no Brasil, o Spinraza foi registrado para os outros dois tipos em países como Estados Unidos, Japão, Canadá, Alemanha e China.
Atrofia muscular espinhal (AME)
A doença rara afeta, aproximadamente, entre 7 e 10 bebês a cada 100 mil nascidos vivos. É a maior causa genética de morte em crianças de até dois anos de idade, e se caracteriza por uma fraqueza progressiva, que compromete funções como respirar, comer e andar. No Brasil, ainda não há um estudo epidemiológico que indique o número exato de indivíduos afetados pela doença.
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