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A farmacêutica Roche acaba de anunciar novos dados sobre risdiplam, nome comercial do Evrysdi, para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). As apresentações incluem dados de três anos do estudo Sunfish que confirmaram a eficácia e a segurança em longo prazo do medicamento em pessoas de 2 a 25 anos com AME Tipo 2 ou 3. Também foram anunciados dados do estudo Rainbowfish em bebês pré-sintomáticos com AME com menos de dois meses de idade.
Laurent Servais, MD, PhD e professor de Doenças Neuromusculares Pediátricas, disse que esses resultados são importantes para os pacientes com AME e para os médicos: “Ao tratar pessoas com AME, nosso objetivo é permitir ou preservar sua independência e os pacientes do estudo Sunfish relataram melhora contínua ou estabilização do nível de ajuda necessária para a vida diária”.
As pessoas tratadas com risdiplam apresentaram aumento na pontuação total da Medida da Função Motora 32 em relação ao período basal observado anteriormente. A taxa global de eventos adversos diminuiu ao longo dos três anos. No estudo com recém-nascidos, também foi notada a segurança e a eficácia do medicamento.
Até o momento, mais de cinco mil pessoas foram tratadas com risdiplam nos contextos de estudos clínicos. Estes são liderados pela Roche e tem colaboração com a SMA Foundation e a PTC Therapeutics.
A AME é uma doença neuromuscular grave e progressiva que pode ser fatal. Afeta um em cada 10 mil bebês e é a principal causa genética de mortalidade infantil. É caracterizada por uma mutação no gene de sobrevivência do neurônio motor 1, que leva à deficiência da proteína SMN, presente em todo o corpo e fundamental para a função dos nervos que controlam músculos movimentos.
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