A farmacêutica Biogen anunciou, em janeiro deste ano, que o primeiro paciente foi tratado no estudo clínico global RESPOND, que examina o benefício clínico e avalia a segurança do Spinraza em bebês e crianças com atrofia muscular espinhal (AME) e que ainda têm necessidades clínicas não atendidas após o tratamento com a terapia gênica Zolgensma.
A doença AME
As crianças com AME não produzem a proteína de sobrevivência do neurônio motor (SMN) suficientemente, o que afeta a capacidade de se sentar e andar e até mesmo as funções básicas como respirar e engolir. O objetivo do estudo é justamente entender se a eficácia do Spinraza realmente leva à produção da proteína SMN, mesmo em pacientes que foram previamente tratados com outra terapia gênica e não responderam de forma adequada.
Estudo RESPOND
O RESPOND será conduzido, ao todo, em 20 centros de diversos países e planeja incluir 60 crianças de até três anos de idade com AME, devendo durar cerca de dois anos. Julie Parsons, principal investigadora do estudo, professora de Neurologia e Pediatria Clínica e diretora em Distúrbios Neuromusculares Pediátricos do Hospital da Criança e da Universidade de Medicina de Colorado, nos Estados Unidos, comenta os detalhes.
“Na prática clínica, existe um senso de urgência para abordar a perda do neurônio motor na AME a partir do primeiro sinal ou até mesmo antes dos sintomas, para prevenir uma progressão adicional da doença. Em alguns pacientes tratados com terapia gênica, reconhecemos que uma proteção adicional ao neurônio motor é necessária. Nossa esperança é que os resultados do RESPOND demonstrem se o Spinraza consegue melhorar o tratamento para alguns de nossos pacientes mais jovens”.
Medicamento no Brasil
O Spinraza é o único tratamento modificador aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para AME 5q sem restrição de subtipos, peso, idade ou condição clínica. Atualmente, apenas os pacientes com atrofia muscular espinhal 5q tipo I têm acesso ao medicamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS), mas a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) está avaliando a possibilidade do fornecimento do medicamento para pacientes dos tipos II e III.
Veja também: Biogen lança plataforma científica no Brasil
