A farmacêutica PTC Therapeutics anunciou a aquisição da Censa Pharmaceuticals, biofarmacêutica focada na pesquisa e desenvolvimento de drogas órfãs para doenças metabólicas, como a fenilcetonúria, e outras enfermidades associadas a falhas na tetrahidrobiopterina (BH4), e que podem ser diagnosticadas desde o nascimento.
O CEO da PTC, Stuart W. Peltz, fala sobre o processo de compra da farmacêutica: “Estamos orgulhosos por completar esta aquisição e acrescentar um estudo clínico em estágio avançado ao nosso crescente pipeline de doenças raras”.
A fenilcetonúria (PKU) é uma falha no metabolismo causada predominantemente por mutações no gene da fenilalanina hidroxilase (PAH), o que causa um acúmulo tóxico do aminoácido fenilalanina (Phe) no cérebro. Se não tratada, pode gerar incapacidade intelectual permanente, convulsões, atraso no desenvolvimento, problemas comportamentais e até mesmo distúrbios psiquiátricos.
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