A Novartis anunciou resultados positivos do APPULSE-PNH, um estudo de Fase IIIB que avaliou a eficácia e a segurança da monoterapia oral cloridrato de iptacopana, administrada duas vezes ao dia, em pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) e níveis de hemoglobina (Hb) ≥10 g/dL, que migraram de terapias anti-C5 (eculizumabe ou ravulizumabe). Após 24 semanas de tratamento com o cloridrato de iptacopana, o nível de Hb aumentou, em média, 2,01 g/dL, com a maioria dos pacientes atingindo níveis normais ou próximos do normal. Os dados foram apresentados no Congresso da Associação Europeia de Hematologia (EHA) 2025.
“Hoje, alguns pacientes que vivem com HPN têm necessidades não atendidas pelas terapias com eculizumabe ou ravulizumabe”, disse Austin Kulasekararaj, hematologista consultor do King’s College Hospital e do King’s College London. “Os resultados positivos do APPULSE-PNH reforçam que o cloridrato de iptacopana pode proporcionar melhorias clinicamente relevantes nos níveis de hemoglobina em pacientes com níveis basais mais altos do que os inscritos em estudos anteriores, ao mesmo tempo em que oferece uma monoterapia oral para os pacientes”.
Nenhum paciente precisou de transfusão durante o estudo, e a grande maioria (92,7%) atingiu Hb ≥12 g/dL, alcançando níveis normais ou próximos do normal. Pacientes tratados com o cloridrato de iptacopana também relataram melhorias clinicamente relevantes na fadiga até o Dia 168, atingindo níveis absolutos semelhantes aos relatados na população geral.
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Além disso, os pacientes mantiveram o controle da hemólise intravascular e resolveram a hemólise extravascular, conforme demonstrado pelos níveis de desidrogenase lática (<1,5 vez o limite superior da normalidade) e pela redução na contagem absoluta de reticulócitos.
“A Novartis está comprometida em avançar na pesquisa e inovação que possam transformar o cuidado e melhorar significativamente a vida das pessoas que vivem com HPN e daqueles que as apoiam”, disse Shreeram Aradhye, M.D., presidente de Desenvolvimento e diretor médico da Novartis, na Suíça. “Os novos dados do APPULSE-PNH, combinados com os achados da extensão de Fase III dos estudos APPLY-PNH e APPOINT-PNH, reforçam o perfil de eficácia e segurança do cloridrato de iptacopana em proporcionar benefícios reais aos pacientes. O cloridrato de iptacopana é a primeira e única monoterapia oral atualmente disponível para o tratamento de adultos com HPN, independentemente da experiência prévia de tratamento”.
Paralelamente ao APPULSE-PNH, dados de longo prazo de pacientes inicialmente incluídos nos estudos de Fase III APPLY-PNH e APPOINT-PNH serão apresentados no EHA. Tanto no APPULSE-PNH quanto na extensão de Fase III dos estudos APPLY-PNH e APPOINT-PNH, o cloridrato de iptacopana foi bem tolerado, sem novos sinais de segurança, em linha com os dados já divulgados.
