A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou a nova indicação do medicamento Vyndaqel (Tafamidis Meglumina), da Pfizer, para o tratamento de pacientes com cardiomiopatia amiloidótica por transtirretina (ATTR-CM), doença rara associada à insuficiência cardíaca progressiva para a qual não havia ainda opção terapêutica medicamentosa aprovada.
O Vyndaqel
Em 2016, o Vyndaqel foi aprovado no Brasil para o tratamento de outra doença, polineuropatia amiloidótica familiar (PAF), também chamada de paramiloidose ou ATT-PN. É uma enfermidade genética rara e irreversível, mais comum em descendentes de portugueses. Ele foi o primeiro tratamento medicamentoso específico para a doença, incorporado no SUS em 2018.
Já em 2018, o Tafamidis foi definido pela Food And Drug Administration (FDA), a agência regulatória norte-americana, como terapia inovadora para pacientes com ATTR-CM, tendo sua produção acelerada com o objetivo de acelerar a sua aprovação.
Pesquisa para aprovação do medicamento
Foi realizado um estudo clínico de fase 3 que verificou a eficácia, segurança e tolerabilidade às doses do Tafamidis. Ao todo, foram 30 meses em que 441 pacientes dividiram-se para tomar uma dose oral diária do medicamento, de 20 mg ou 80 mg, e um placebo.
Participaram do estudo indivíduos com a forma hereditária da doença e com o tipo selvagem, relacionado ao envelhecimento. A frequência de hospitalizações e a mortalidade dos pacientes foi menor entre os pacientes que receberem o Vyndaqel (264) do que os que receberam placebo (6 dos 117).
O que é cardiomiopatia amiloidótica por transtirretina?
Nas duas formas da doença, em decorrência da mutação, a proteína transtirretina torna-se insolúvel e suscetível à formação de fibrilas amiloides, que ficam acumuladas em diversos tecidos do corpo. Quando concentradas no coração, interferem em seu funcionamento. O medicamento age na estabilização dessas proteínas.
A prevalência da doença no Brasil e em âmbito mundial ainda é desconhecida. Estima-se que menos de 1% dos pacientes já tenha sido diagnosticado. Sem tratamento, a expectativa de vida é de apenas 2 a 3 anos e meio após o diagnóstico.
A diretoria médica da Pfizer Brasil, Márjori Dulcine, revela entusiasmo com o medicamento. “Até então, as opções eram gerenciar os sintomas e, em casos raros, o transplante de órgãos. Com esse medicamento, os pacientes podem viver mais e com mais qualidade de vida”.
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